Відповідно до пункту 8 розділу IV Порядку проведення експертизи заявник повинен вносити зміни до інструкції для медичного застосування лікарського засобу у разі отримання нових даних, включаючи приведення інструкції для медичного застосування у відповідність до затвердженої інструкції для медичного застосування оригінального (референтного) лікарського засобу та гарантувати, що інформація про лікарський засіб відповідає сучасним науковим знанням.

Європейська медична агенція (EМА) оприлюднила протокол засідання Комітету з оцінки ризиків у фармаконагляді (PRAC) від 08 – 11 червня 2026 року. За результатами засідання було прийнято рішення про необхідність внесення змін з безпеки до реєстраційних матеріалів / інструкцій для медичного застосування лікарських засобів, що містять ларонідазу (laronidase).

Ларонідаза (laronidase) – ALDURAZYME

Сфера застосування: Подання фінального звіту за результатами післяреєстраційного дослідження з безпеки лікарського засобу PASS ALID01803 (Post-authorisation safety study), зазначеного в плані управління ризиками (ПУР) як дослідження категорії 3. Це обсерваційне відкрите дослідження впливу застосування лікарського засобу ALDURAZYME (laronidase) на лактацію у жінок у післяпологовому періоді, у яких діагностовано мукополісахаридоз I типу, та на їхніх немовлят, що перебувають на грудному вигодовуванні. Мета дослідження – встановити, чи наявна активність ларонідази (laronidase) в грудному молоці матерів із мукополісахаридозом I типу та чи вплинув лікарський засіб ALDURAZYME (laronidase) на ріст, розвиток і імунну відповідь немовлят, що перебувають на грудному вигодовуванні. Також було подано версію 2.0 ПУР.

Як зазначено в ПУР для лікарського засобу ALDURAZYME (laronidase), власник реєстраційного посвідчення (ВРП) провів неінтервенційне дослідження PASS, яке не було обов’язковим за приписом регуляторного органу, з метою вивчення впливу застосування лікарського засобу ALDURAZYME (laronidase) на лактацію у жінок у післяпологовому періоді, у яких діагностовано мукополісахаридоз I типу, та на їхніх немовлят, що перебувають на грудному вигодовуванні. Доповідач оцінив фінальний звіт про дослідження, а також відповіді ВРП на запит щодо надання додаткової інформації.

Резюме рекомендацій та висновків

 На підставі наявних даних, відповідей ВРП на запит щодо надання додаткової інформації та оцінки доповідача PRAC дійшов висновку, що поточну процедуру внесення змін щодо оцінки фінального звіту про дослідження можна рекомендувати до схвалення.

 PRAC дійшов висновку, що інструкцію для медичного застосування слід оновити, змінивши формулювання в розділі «Застосування у період вагітності або годування груддю» щодо грудного вигодовування / лактації, щоб відобразити недостатність даних щодо екскреції ларонідази (laronidase) у грудне молоко, а також відсутність повідомлень про побічні реакції у дуже обмеженої кількості немовлят, які перебували на грудному вигодовуванні, матері яких застосовували лікарський засіб ALDURAZYME (laronidase) під час грудного вигодовування. Крім того, під час прийняття рішення щодо грудного вигодовування у період лікування лікарським засобом ALDURAZYME (laronidase) слід враховувати користь грудного вигодовування для матері та немовляти, користь лікування для матері, а також потенційний ризик побічних реакцій у немовляти, яке перебуває на грудному вигодовуванні.

Вичерпну та актуальну інформацію щодо окремого лікарського засобу (коротка характеристика, процедурні кроки після реєстрації, резюме ПУР, додаткові заходи з мінімізації ризиків та ін.), що зареєстрований за централізованою процедурою можна знайти в Human medicines European public assessment report (EPAR) на сайті EMA.

Dec.gov.ua