Медичні закупівлі України (МЗУ) у 2025 році витратили 1,58 млрд грн на закупівлю факторів згортання крові для дорослих та дітей з гемофілією та  хворобою Віллебранда. Крім того, були закуплені інноваційні препарати для тяжких форм гемофілії – еміцизумаб та антиінгібіторний коагулянтний комплекс.

У Всесвітній день гемофілії, що відзначається щорічно 17 квітня, розповідаємо, що це за хвороба та як держава забезпечує пацієнтів з цим захворюванням безоплатним лікуванням.

Гемофілія – це рідкісне спадкове захворювання, що виникає через дефіцит факторів згортання крові: фактора VIII (гемофілія А) або фактора IX (гемофілія В), внаслідок чого порушується нормальний процес утворення кров’яного згустка. 

Найхарактернішими проявами хвороби є глибокі крововиливи — у суглоби (гемартрози) та м’язи, а також тривалі кровотечі після травм чи хірургічних втручань.

Іншим спадковим порушенням системи згортання крові є хвороба Віллебранда. Вона пов’язана з дефіцитом або порушенням функції фактора Віллебранда — білка, який забезпечує прикріплення тромбоцитів до місця ушкодження судини та стабілізує фактор VIII, через що порушується перший етап зупинки кровотечі. 

Захворювання зазвичай проявляється слизово-шкірними кровотечами, зокрема носовими кровотечами, кровоточивістю ясен, рясними менструаціями та схильністю до утворення синців.

Що закуповують МЗУ для пацієнтів з гемофілією та хворобою Віллебранда? 

У 2025 році МЗУ придбали 18 позицій для дорослих та дітей загалом на 1,58 млрд грн. Це рекомбанітні та плазмові фактори згортання крові, а також фактор Віллебранда людини у різних дозуваннях.

Окрім цих препаратів, що використовуються як основа при замісному лікуванні, МЗУ закуповують інноваційні препарати із використанням механізму договорів керованого доступу (ДКД) для більш складних випадків:

• Антиінгібіторний коагулянтний комплекс 

Застосовується для пацієнтів з інгібіторною формою гемофілії, організм яких виробляє антитіла, що нейтралізують дію факторів згортання крові. 

Інгібітори (антитіла) виникають як імунна відповідь, частіше у хворих на важку форму гемофілії А, роблячи звичну замісну терапію неефективною. Клінічно це проявляється кровотечами, що важко зупинити. 

• Еміцизумаб  

Це інноваційний препарат, який не є фактором згортання, але виконує його функцію. На відміну від факторів згортання крові, які необхідно внутрішньовенно вводити через день, еміцизумаб вводиться підшкірно – раз на один або кілька тижнів.  При цьому він також показаний для пацієнтів з інгібіторами до факторів згортання. 

Довідково. Механізм договорів керованого доступу (ДКД) для закупівель інноваційних дороговартісних ліків МЗУ використовують з 2022 року. Його суть у тому, що держава виходить на прямі перемовини з виробником таких препаратів та гарантує конфіденційність інформації про їхню вартість та кількість, завдяки чому вдається досягти набагато нижчих від ринкових цін.

Mpu.gov.ua